Personalized Medicine- skräddarsydd för både patienter och små läkemedelsbolag

Läkemedelsindustrin är i kris! Detta är sedan länge temat med variation i en uppsjö av media, och i diskussioner på såväl hög politisk nivå som i kafferummen på arbetsplatser där läkemedel står i centrum. Forskningsavdelningar läggs ner, personal sägs upp och arbetstillfällen flyttar utomlands. Kommer vi överhuvudtaget att ha kvar någon läkemedelsforskning i Sverige om några år, kommer kliniska prövningar läggas någon annanstans och kommer svenska patienter nu få vänta länge på att nya innovativa läkemedel når svensk sjukvård? Kommer det på sikt överhuvudtaget att utvecklas några nya läkemedel någonstans i världen? Oron är stor och absolut befogad. Bara cirka 5 % av alla kända sjukdomar kan idag botas med läkemedel och hur garanteras patientsäkerheten när ingen behandling finns i sikte?

Men, är läkemedelsindustrin verkligen i kris? Nej, jag ser tydliga tecken som bådar gott för framtiden. Ett sådant är framstegen för personalized medicine som i grunden är en medicinsk modell som innebär en anpassning av sjukvården; medicinska beslut, praxis, och/eller produkter, till den enskilda patienten. Ofta används diagnostiska tester för att välja ut lämpliga och optimala terapier baserade på patientens genetiska profil eller annan molekylär eller cellulär analys. Termen användes först bara i samband med kartläggning och användning av genetisk information, men har nu breddats till att omfatta alla typer av personspecifika vårdåtgärder. Personlig medicin flyttar oss alltså närmare en mer exakt, förutsägbar och kraftfull medicin anpassad för den enskilda patienten.I takt med att vi får allt större kunskaper om vad läkemedlen gör i våra kroppar, tas nya effektiva läkemedel fram, gamla läkemedel förbättras och vården patient-anpassas i allt högre utsträckning.

Under senare år har ett paradigmskifte skett, från Big Pharmas block busters med ?one drug fits all?, till en alltmer individualiserad syn på läkemedel och läkemedelsbehandling. Samtidigt sker en allt större del av läkemedelsforskningen på små- och medelstora bolag (SME). Tidigare var fokus att hitta läkemedel för stora patientgrupper och man genomförde stora kliniska studier för att visa att läkemedlet i fråga var effektivt. Detta gjorde att tiden från idé till marknad kunde bli väldigt lång. Med personalized medicine fokuserar man istället på selekterade patientgrupper och kan därigenom göra mindre, mer effektiva studier och komma snabbare ut på marknaden. När det gäller biologiska läkemedel, det enskilt snabbast växande gruppen läkemedel, möjliggörs detta genom att nya teknologier för att förklara bakomliggande sjukdomsmekanismer utvecklas, utvecklingstiden ofta blir kortare och toxiciteten är lägre. Vi ser också en allt större andel läkemedel på marknaden med orphan drug status. Detta är en utveckling som passar småbolagen som hand i handske; man har ofta kortare till besluten och samtidigt mindre tid och pengar att lägga.

Jag inser att nya krav kommer att ställas på såväl sjukvården som läkemedelsindustrin och myndigheterna. Utmaningarna är sådant som reimbursement, behov av nya effektiva regelverk, behov av IT-lösningar för säker hantering av ?big data? med mera. Men statistiken talar sitt tydliga språk; 2014 registrerades 53 nya läkemedel på marknaden, den högsta siffran på 40 år!

Från Megabrand till Orphan drug, från Big Pharma till SME: Jag ser ett tydligt trendbrott, som bådar gott för framtiden både för patienter och för läkemedelsindustri.